科學也可以如此靠近

20年來首個血友病新藥今日獲批 ;3.74億美元研發合作!默沙東拓展免疫療法 丨貝殼日報

2月
10
2018

2018年2月10日21時 今日科學 貝殼社

貝殼社

大公司

01

粘多糖病VII型首個治療方案

在美獲批上市

基因慧:FDA 11月15日批准Mepsevii(vestronidase alfa-vjbk)用於兒童和成人遺傳性代謝疾病-粘多糖病VII型(MPSVII)的治療,該酶替代療法由專注於罕見病治療的生物製藥公司Ultragenyx Pharmaceutical開發完成,此次獲批也是Ultragenyx首個經過FDA批准的治療方案。

02

20年來首個血友病新藥今日獲批

美中藥源:今日,羅氏(Roche)宣布美國FDA批准Hemlibra(emicizumab-kxwh)作為常規預防、防止或減少具有因子VIII抑制劑的A型血友病成人和兒童患者的出血事件。在兩項針對這類患者的關鍵臨床試驗中,Hemlibra可顯著減少成人和兒童患者的出血。

Hemlibra是雙特異性因子IXa和因子X定向抗體。它可以將激活天然凝血級聯所需的蛋白質——因子IXa和因子X聚集在一起,恢復A型血友病患者的凝血過程。Hemlibra是一種預防性治療,可通過每周一次即用溶液皮下注射來進行。它有望為發展出因子VIII抑制劑的A型血友病患者提供新的治療選擇。

03

多發性骨髓瘤CAR-T療法

獲突破性療法認定

藥明康德: Celgene公司和bluebird bio公司今天宣布,靶向B-細胞成熟抗原(BCMA)的多發性骨髓瘤嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法bb2121,獲得了FDA頒發的突破性療法認定(BTD)以及歐洲藥品管理局(EMA)頒發的PRIME資格。

「儘管最近取得了一些進展,多發性骨髓瘤仍然是一種不治之症,經過大量先前治療的患者治療方案有限。」bluebird bio首席醫學官David Davidson博士說:「初步數據表明,用bb2121治療可能會誘發患者持續緩解。令人感到鼓舞的是,FDA和EMA都認為bb2121是應加速發展的候選藥物,我們將繼續與Celgene合作將這種療法帶給需要新治療選擇的患者。」

04

基因泰克新合作專注降解致病蛋白

藥明康德:近日,羅氏集團成員基因泰克(Genentech)擴大了與生物技術公司Arvinas正在進行的戰略許可協議,該協議旨在利用Arvinas的新型PROTAC技術開發新的治療方法。

Arvinas公司專注於開發新的小分子——被稱為PROTACs(PROteolysis支持嵌合體)——旨在通過蛋白質水解降解致病細胞蛋白。根據公司創始人兼首席科學顧問Craig

Crews博士在耶魯大學所進行的創新性研究,該公司正在將天然蛋白質降解方法轉化為治療癌症和其他疾病的新型藥物。其專有的基於PROTAC的藥物能誘導蛋白質降解,而不是蛋白質抑制。它能通過泛素蛋白酶體系,提供可能靶向蛋白質組中「不可成藥」以及「可成藥」的元素。這大大擴展了為許多新的、以前無法接近的靶點創造藥物的能力。

05

3.74億美元研發合作!

默沙東拓展免疫療法

藥明康德:今日,Cue Biopharma公司與默沙東(MSD)宣布達成戰略研發合作和授權協議。根據這項協議,Cue Biopharma將利用該公司的CUE Biologics技術平台為默沙東開發能夠調節與自身免疫疾病相關的特定T淋巴細胞活性的生物製劑。這一多年協議將包括特定疾病領域中的多個疾病靶點。Cue

Biopharma公司會從默沙東獲得前期投資,根據研發和上市過程中的里程碑總計可能達3.74億美元。

06

勃林格殷格翰阿達木

單抗生物仿製藥Cyltezo獲歐盟批准

生物谷:德國製藥巨頭勃林格殷格翰(Boehringer

Ingelheim)開發的阿達木單抗生物仿製藥Cyltezo近日獲得歐盟委員會(EC)批准,用於艾伯維原研藥Humira(adalimumab)所有已獲批的適應症。值得一提的是,此次批准,使Cyltezo成為勃林格殷格翰在歐洲市場獲批的首個生物仿製藥。在美國市場,Cyltezo於今年8月獲美國FDA批准,成為繼安進Amgevita之後獲準的第二款阿達木單抗生物仿製藥。

投融資

01

A輪2500萬美元

Torque試圖超越腫瘤免疫細胞療法

創鑒匯:日前,腫瘤免疫療法初創公司Torque宣布走出隱匿模式,A輪融資2500萬美元, 專注於開發細胞免疫調節療法——Deep Primed療法,以強化腫瘤免疫細胞療法的抗癌免疫力。本次投資由Flagship Pioneering注資。

Torque是一家免疫腫瘤學生物技術公司,正在開發所謂的Deep Primed細胞免疫調節療法,將特定的免疫調節分子附著在這類工程改造免疫細胞表面。Deep Primed療法的設計,旨在選擇性強化激活抗腫瘤特異性T細胞。

02

「感控工作間」獲投1000萬元

開荒醫院移動感染管理

億歐網:億歐11月17日首發消息,網際網路+感染預防與醫患安全平台「感控工作間」向億歐透露,已完成1000萬元新一輪融資,資金已於今年9月全部到帳。領投方為湖南高新創投,其餘投資方包括北京重山資本、上海中優醫藥、長沙麓谷高新創投、深圳柯麗爾資本等。感控工作間創始人吳紅曼表示,本輪融資將用於SaaS平台標準化服務流程打磨與銷售。

大政策

01

養老機構內設醫療機構

取消行政審批改為「備案制」

國家衛計委:近日,國家衛計委發布關於養老機構內部設置醫療機構取消行政審批實行備案管理的通知,養老機構內部設置診所、衛生所(室)、醫務室、護理站,取消行政審批,實行備案管理。養老機構內部已經設置相應醫療機構的,需向當地衛生計生行政部門備案。材料齊全的養老機構,10個工作日內即可發放《醫療機構執業許可證》

02

保監會出招

鼓勵醫療險保障新藥、新技術

央視新聞網:.近日,保監會公布《健康保險管理辦法(徵求意見稿)》)。這是在2006年頒布健康險管理辦法後,時隔11年,相關部門再次啟動對健康保險監管辦法的修訂。《徵求意見稿》規定了疾病保險、醫療保險、護理保險產品的等待期不得超過半年,並新增了關於「健康管理服務與醫保合作」的相關規定。《徵求意見稿》鼓勵保險公司與醫療機構、基本醫保部門等實現信息互聯和數據共享。

新技術

01

動物所等發現

肌萎縮側索硬化症致病新機制

中國生物技術網:中國科學院動物研究所唐鐵山研究組與中科院北京基因組研究所郭彩霞研究組合作,研究發現RBM45可以被招募到DNA損傷位點,並且RBM45在損傷位點的招募依賴於PAR化(Poly(ADP-ribosyl)ation)但不依賴於RNA。RBM45缺失導致異常的DNA損傷應答信號,降低同源重組(Homologous Recombination,

HR)和非同源末端連接(Non-Homologous End Joining, NHEJ)效率,使細胞對離子輻照的敏感性明顯增加。

RBM45可以與去乙醯化蛋白HDAC1競爭性地結合FUS,而這種競爭性結合精細地調控了HDAC1到損傷位點的招募。家族性ALS相關的FUS突變體(FUS-R521C)與RBM45的親和性顯著增加,導致HDAC1到損傷位點的招募缺陷和NHEJ修復效率的下降。考慮到NHEJ是終末分化的神經元修復雙鏈斷裂的首要途徑,所以FUS突變-RBM45異常互作引發的HDAC1招募缺陷可導致神經元DNA損傷的累積,最終導致神經元功能異常和退行性病變。該項研究首次揭示了ALS相關蛋白RBM45在DNA損傷應答中的重要作用,並對於闡釋ALS的致病機理有重要意義。

02

單細胞RNA測序為果蠅神經元分類

生物探索:11月16日,史丹福大學駱利群教授與 Stephen Quake教授領導的研究小組在Cell期刊發表了一篇研究論文。該研究首次將單細胞測序運用到了模式動物果蠅大腦上,並成功對果蠅大腦嗅覺神經元進行了細胞分類。生物探索第一時間聯繫採訪了論文的共同第一作者,駱利群教授實驗室的李紅傑博士。

研究人員利用單細胞RNA測序技術來研究神經元分類,並首次把這一技術運用到模式生物——果蠅的大腦嗅覺神經元中。在過去的二十年里,駱利群教授一直致力於研究果蠅的神經迴路。

他說:「我們已經知道了果蠅的基因組信息,通過單細胞RNA測序,我們可以知道哪種細胞表達了哪些基因。」在果蠅的嗅覺神經系統中,五十類嗅覺投射神經細胞和五十類上游的嗅覺感受神經細胞形成一對一的突觸連接,不同種類的嗅覺投射神經細胞有非常特異的連接和功能,因此是一個研究神經細胞分類的極佳模型。

03

一種特殊的「多功能幹細胞」

有望修復肺損傷

生物探索:近期,來自於史丹福大學、新加坡基因組研究所的科學家團隊尋找到一種特殊的幹細胞,它能夠在小鼠肺部生成兩種不同的組織細胞。這一發現有望為肺病患者帶來新的治療方案。

研究團隊從小鼠肺部分離出這一種「多能性幹細胞」,可以在氣管和肺泡中同時生成相應的細胞。這類幹細胞的典型特徵是表達有蛋白標誌物Sox9。

研究發現,每隻小鼠的肺幹細胞能夠在6個月時間內從1個擴增出1000億個幹細胞,這是之前所未能達到的數量指標。隨後,研究人員將這些幹細胞注入小鼠肺部(受多種毒素傷害)。結果顯示,它們能夠修復受損的組織,並分成多種不同類型的體細胞,重塑健康的肺。

「我們能夠培養得到大量的多功能肺幹細胞,而且這些細胞具有再生出氣管、肺泡組織的能力,這是肺再生醫學的關鍵一步。」 新加坡基因組研究所的研究員Bing Lim總結道。

04

腸道菌可防止高鹽飲食不利影響

生物探索:11月15日,麻省理工學院發表在Nature上的一項新研究證明,生活在腸道里的微生物,可能有助於防止高鹽飲食在血壓上的不利影響,但具體分子機理仍有待研究。

麻省理工學院Eric J. Alm團隊與德國Max Delbrück分子醫學中心的Dominik N. Müller團隊合作發現:無論是小鼠還是人類,高鹽飲食都會使某種有益細菌的數量減少。作為一個結果,促炎性免疫細胞TH17細胞增多。這些免疫細胞與高血壓有關,儘管它們促進高血壓的確切機制還尚不清楚。

研究人員進一步表明,使用益生菌治療可以逆轉這些影響。但同時警告說:「人們不應將研究結果解釋為,只要服用益生菌,就可以隨便吃高鹽分的東西。」

05

多吃堅果降低心血管疾病風險

生物探索:近日,發表在Journal of the American College of Cardiology雜誌上的一項研究稱,與從不或幾乎不吃堅果的人相比,經常吃堅果(包括花生、核桃和樹堅果)的人患心血管疾病或冠心病的風險更低。這是迄今為止「調查吃堅果頻率與心血管疾病關聯」最大的一項研究。

研究結果發現,總堅果攝入與總心血管疾病和冠心病之間存在一致的負相關。在分開調查個別堅果的消耗後發現,每周吃一次或更多次(one or more times per week)核桃與「患心血管疾病的風險降低19%,以及患冠心病的風險降低21%」有關。

此外,與從不吃堅果的人相比,每周吃兩次或更多次( two or more times per week)花生或樹堅果(tree nuts)的參與者患心血管疾病的風險分別降低13%和15%,患冠心病的風險分別降低了15%和23%。

06

幹細胞平台有助深入

認識人類胚胎早期發育

生物谷:來自加拿大多倫多大學的研究人員開發出一種新的平台而能夠在實驗室中研究人體發育的早期階段,從而揭示出在此之前僅在子宮中發生的關鍵生物學過程。

這項技術被認為是加拿大的首創,它能夠讓人胚胎幹細胞自我組裝成一種具有胚胎樣特徵的結構,包括大腦、心臟和肝臟等器官的早期前體。

試圖通過利用人體自我更新能力來治療疾病的研究人員長期以來想要理解這些過程,這是因為他們相信他們持有的新看法可能對推進新的再生醫學療法至關重要。但是技術障礙、倫理問題和法律限制阻礙了他們在實驗室中對人類胚胎的這些關鍵發育階段的研究。這就是為什麼科學家們正轉向幹細胞生物工程,以便從中尋求答案。

整理|貝殼社


延伸閱讀

為什麼霍金沒能拿諾貝爾獎?專家:歐洲核子中心應該

真皮也能人造?第一件「人造真皮」衣物面世!

全球頂級院士科學家來阿里巴巴要搞什麼大事?

太酸爽!科學家破解榴槤氣味基因:真相了

上了新聞聯播的6顆脈衝星,到底能幹啥?


熱門內容

友善連結