科學也可以如此靠近

百健達成2億美元合作,專注多發性硬化症; 口服胰島素能延緩糖尿病發生丨貝殼日報

3月
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2018

2018年3月20日21時 今日科學 貝殼社

貝殼社

大公司

01

有望明年獲批

肌無力新藥獲積極3期臨床結果

藥明康德:Catalyst Pharmaceuticals公司今天公開了Firdapse(amifampridine)第二個3期臨床試驗LMS-003的頂線結果,研究使用10毫克amifampridine磷酸鹽片劑治療Lambert-Eaton肌無力綜合徵(LEMS) 。

Firdapse為3,4-二氨基吡啶磷酸鹽(3,4-DAP),該藥物獲得了FDA頒發的突破性療法認定和孤兒藥資格。並且在歐洲獲得批准治療LEMS。

02

百健達成2億美元合作

專注多發性硬化症

藥明康德:今日,百健(Biogen)公司與Alkermes宣布簽訂全球許可和合作協議,共同開發和商業化一種新型口服富馬酸單甲酯(MMF)小分子藥物ALKS 8700。該藥物將用於治療復髮型多發性硬化症(MS),目前處於3期研發階段。

Alkermes是一家專注於開發治療中樞神經系統(CNS)疾病的創新藥物的生物製藥公司。該公司擁有多元化的產品組合,以及大量的用於慢性病的臨床管線產品候選物,包括精神分裂症、抑鬱症、成癮症和多發性硬化症藥物。其研發的ALKS 8700是一種用於治療復髮型MS的新型口服MMF藥物。ALKS 8700能快速高效地在體內轉化為MMF,並與目前市售的富馬酸二甲酯藥物相比有差異化的特點。

03

原發性免疫缺陷

新藥3期試驗取得積極臨床數據

藥明康德:ProMetic公司近日宣布,正在進行的IVIG新藥在原發性免疫缺陷患者中進行的關鍵性3期臨床試驗獲得了6個月的臨時積極臨床數據。這一結果已由數據和安全監測委員會(DSMB)審查完成,並證實沒有重大的安全問題。

IVIG是從健康個體捐贈的血漿中純化的抗體製劑,用於原發性免疫缺陷(PID)患者的維持治療,包括治療常見變異性免疫缺陷、X連鎖無丙種球蛋白血症和重度聯合免疫缺陷等。同時,IVIG也被用於治療免疫性血小板減少性紫癜(ITP)和許多其他自身免疫性疾病。

04

信達生物自主研發的國家重大科技專項

新藥PCSK-9單克隆抗體

藥明康德:2017年11月23日,蘇州信達生物科技有限公司自主研發的國家重大科技專項新型降膽固醇藥物抗前蛋白轉化酶枯草溶菌素9(PCSK-9)單克隆抗體首次人體試驗啟動會在北京大學第一醫院成功舉辦,該試驗由北京大學第一醫院臨床試驗中心主任崔一民教授和心血管內科主任霍勇教授作為共同PI開展。

05

治療精神分裂症

艾爾建新藥獲批上市

藥明康德:艾爾建(Allergan)近日宣布,美國FDA已經批准其新藥cariprazine的補充性新藥申請(sNDA)。Cariprazine用於維持患有精神分裂症的成年患者的治療。Cariprazine同時也被批准,用於美國境內精神分裂症、躁狂症或兩種症狀混合發作的的雙相I型疾病的急性治療。

Cariprazine是一種每日一次的非典型抗精神病口服藥物。該藥物被批准用於躁狂症或與雙相I型疾病相關混合症狀的成年患者的急性治療,同時也用來治療患有精神分裂症的成年患者。儘管cariprazine在精神分裂症和雙相I型疾病中的作用機制仍然未知,但它的功效可以通過結合在中樞多巴胺和5-HT1A受體的部分激動劑活性,以及5-HT2A受體的拮抗劑活性來體現。

06

以DNA編碼技術為核心的

Ensemble宣布解散

生物谷:今天以DNA編碼技術為核心的Ensemble宣布解散。這個由哈佛著名化學家、DEL技術的創始人之一David Liu教授創辦的公司當年得到包括Flagship、Arch等生物技術風投4000千萬美元支持,並先後與諾華、輝瑞、施貴寶達成戰略合作。

今天仿製藥大佬梯瓦則宣布將裁員1萬員工、包括專科藥CEO和研發總監。梯瓦是今年表現最不盡人意的大藥廠,股票比去年同時期下滑60%。雖然今天因為裁員消息股票略有回升,但很多分析家對這樣大幅度裁員是否有利於梯瓦生存發展持保留態度。

投融資

01

重定義器官移植

Medeor完成5700萬美元B輪融資

創鑒匯:今日,位於美國加州的Medeor Therapeutics宣布完成了5700萬美元的B輪融資。本輪融資由RA Capital Management領投,通和毓承(6 Dimensions Capital)、Sofinnova Ventures作為新投資方一道參與了本輪融資。這些資金將支持推進Medeor多項降低腎臟移植風險的臨床試驗。

02

安吉康爾天使輪融資1500萬

動脈網:2017年11月28日,安吉康爾宣布獲得1500萬人民幣天使輪融資。本輪融資由丹華資本(DHVC)領投,和盟創投跟投。這是丹華資本成立一期人民幣基金以來投資的第一批企業。

安吉康爾成立於2017年初,致力將基因大數據與人工智慧相結合,打造臨床決策輔助的精準醫療平台。與目前絕大多數聚焦腫瘤臨床檢測、NIPT以及基於NGS進行健康管理的企業不同,安吉康爾著力於遺傳病領域。

03

森億智能已獲得5500萬元的A輪融資

億邦動力網:森億智能對外宣布,公司已獲得5500萬元的A輪融資,由紅杉資本中國基金領投。融資資金將主要用於加強在醫學自然語言處理、醫療數據治理、機器學習領域的技術優勢。

大政策

01

《南昌市關於推進分級診療工作實施方案》

江西日報:11月26日,南昌市制定《南昌市關於推進分級診療工作實施方案》,建立分級診療制度,合理配置醫療資源,解決群眾看病就醫問題,提高人民健康水平。《方案》提出,到2020年,基本建立符合市情的分級診療制度,逐步將家庭醫生簽約服務擴大到全體人群,使每個家庭都擁有1名家庭醫生。

02

大手筆!2620萬元重獎醫生

高薪時代真的來了?!

中國醫學論壇報:近日,廣東省東莞市衛生計生局公布,2017年度東莞市市屬公立醫院院長專項資金將用2620萬元補助、獎勵360名醫療骨幹人才和11名高層次引進人才。醫生待遇與其教育程度、工作強度、職業風險等因素不相匹配,致使當前從醫人數減少等問題,醫生需要提高待遇的呼聲以來已久。

新技術

01

口服胰島素能延緩糖尿病發生

生物探索:對於每天注射胰島素的糖尿病人來說,打胰島素是一件痛苦的事。近期JAMA上發表一項新的研究表明,口服胰島素藥片可以延緩1型糖尿病的發生。

開發口服胰島素片的想法從1930年就開始了,科學家對改變胰島素劑型的研究也從來沒有放棄,但非注射胰島素一直是夢想,很多關鍵技術難題依然沒有辦法解決。如今,致力於1型糖尿病研究的國際小組——TrialNet發現口服胰島素能夠延緩1型糖尿病的發生。

02

冷凍卵巢組織移植為新生命提供希望

生物谷:最近一項研究成功地將數十年前冷凍的卵巢組織移植到了一位25歲的癌症康復者體內,幫助其實現了生育的夢想。這項由紐約大學Winthrop醫院開展的手術囊括了無數的醫學、細胞生物學以及外科手術等方面的知識。

這項手術同時開創了數個第一:第一例長島的卵巢移植手術;第一例不需要住院就可以進行的卵巢移植手術;第一例藉助手術機器人進行的移植手術。

03

日本科學家發現決定性別遺傳的基因

中國生物技術網:日前, 日本大阪大學 加藤泰彥助教的分子生物學研究小組發現了決定微小生物「蚤狀溞」性別的關鍵遺傳基因。蚤狀溞的性別會因生活場所的個體密度和溫度等環境因素而發生改變。相關研究論文 刊登 在了近期出版的《PLoS Genetics》雜誌上。

該研究小組此前發現了受環境因素刺激而激活、可轉變為雄性的遺傳基因。通過採用可改變生物遺傳基因的「染色體組重組」技術,在活體蚤狀溞的體內調查這一遺傳基因所起的作用。

研究結果顯示,讓可轉變為雄性的遺傳因素活躍起來的是名為「Brill」的遺傳基因。蚤狀溞的卵生下約 6 小時後,如果 Brill 遺傳基因臨時活動的話,可轉變為雄性的遺傳基因也會活躍起來,有助於形成雄性特有的觸角和生殖器。

04

新研究使得產生全身免疫防禦成為可能

生物谷:如今,美國哈佛大學文理學院系統生物學中心的Nicolas Chevrier說,答案部分上在於疫苗接種幾小時內,一種抗病毒信號在全身擴散從而讓記憶T細胞駐留在多種組織中。

Chevrier說,「這項研究的起始點是我們如何在整個有機體的水平上研究免疫系統。免疫系統存在於人體的每個器官:肺部、心臟和皮膚,從而使得研究免疫系統在整個有機體中如何運作是非常具有挑戰性的。之前的研究是孤立的。比如,人們僅研究肺部,或者僅研究血液。」

05

結腸癌細胞攜帶著細菌一起在體內轉移

生物谷:在一項新的研究中,來自美國哈佛大學等研究機構的研究人員發現證據表明在結腸癌腫瘤中發現的某種類型的細菌與結腸癌細胞一起轉移到身體其他部位時會侵入那裡的腫瘤中

之前的研究已表明細菌與腫瘤細胞一起存在於多種癌症中,這就導致醫學領域的一些人想要知道它們是否實際上是腫瘤形成的原因。已有人發現一種這樣的細菌,即具核梭桿菌(Fusobacterium nucleatum),與結腸癌細胞一起存在著。在這項新的研究中,這些研究人員想要知道這種細菌是否可能與已遷移到身體其他部分(特別是肝臟)中的結腸癌細胞一起存在著。

06

改變飲食結構或許能夠

延長帕金森症患者的壽命

生物360:最近,來自Aberdeen大學的研究者們發現:帕金森症患者體重減輕會導致其壽命的縮短,痴呆症發病風險的上升以及看護需求的上升。

這項研究發表在《Neurology》雜誌上,囊括了275名帕金森症患者以及具有潛在發病風險的志願者。通過對患者的體重以及疾病的發生情況進行匯總分析,研究者們發現體重的減輕往往出現在發病的早期,進一步的研究則發現這種體重減輕的現象伴隨著上述症狀的惡化,包括更加需要別人的照看、痴呆程度上升以及死亡等等。

07

肉桂,能助你燃燒脂肪!

生物谷:美國密西根大學生命科學研究所(LSI)的一項新研究發現,肉桂皮這種常用的香料或許能夠對抗肥胖。

科學家們過去觀察到,肉桂醛能夠使小鼠免於肥胖和高血糖症。但是這種作用背後的機制在當時並不明確。肉桂醛是賦予肉桂皮具有香味的精油,是一種醛類有機化合物,為黃色黏稠狀液體,大量存在於肉桂等植物體內。

Wu說:「科學家們發現,這種物質能夠影響代謝,所以我們想要弄清楚是哪種生物途徑以及其如何參與其中,它在小鼠和人類細胞中是否相同。」

這項研究發表在《Metabolism》的12月刊上。研究結果表明,肉桂醛能夠改善代謝健康,它直接作用於脂肪細胞,通過一種稱為產熱的過程,開始燃燒能量,從而改善代謝健康。

08

上海生科院完整染色體敲除研究獲進展

中國生物技術網:11月25日,中國科學院上海生命科學研究院神經科學研究所、腦科學與智能技術卓越創新中心楊輝研究組與北京大學胡家志實驗室合作完成的研究論文,以《CRISPR/Cas9介導的基因編輯技術敲除目標染色體》為題,發表在《基因組生物學》上。

該研究介紹了CRISPR/Cas9技術的新型應用,即在細胞、胚胎或體內組織中,針對目標染色體進行多個DNA剪切,可以選擇性消除單條染色體。CRISPR/Cas9介導的目標染色體消除為動物模型的建立以及非整倍體疾病的治療提供了新的策略與方法。

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