科學也可以如此靠近

加速研發高血壓新藥,楊森達成2.3億美元大合作; PD-1抗體首次被證實可在人類中消除HIV感染細胞丨貝殼日報

4月
11
2018

2018年4月11日00時 今日科學 貝殼社

貝殼社

大公司

01

中風風險降低21%!

安進新藥獲美國FDA批准

藥明康德:日前,安進(Amgen)公司宣布,美國FDA批准了其新藥Repatha(evolocumab)的補充生物製劑許可申請(sBLA),幫助有心血管疾病的成人患者預防心臟病、中風、以及冠狀動脈血運重建。值得一提的是,這是首款獲批針對這些疾病的PCSK9抑制劑。

本次獲美國FDA批准的evolocumab有望能針對這些給社會帶來重大影響的疾病。Evolocumab是一款人源單克隆抗體,可以結合併抑制PCSK9蛋白。在人體中,PCSK9蛋白會結合低密度脂蛋白(LDL)受體,促使這些受體降解。而一旦PCSK9得到抑制,血液中的LDL受體就能重新回到肝細胞表面,清除血液中的LDL,降低人體內「壞膽固醇」的含量。2015年,它獲美國FDA批准上市,治療無法通過現有療法控制病情的高膽固醇患者。

02

93%總體緩解率!

精準抗癌新藥臨床數據喜人

藥明康德:今日,Loxo Oncology在美國癌症研究協會(American Association for Cancer Research, AACR) 關於兒童癌症研究的特別會議上發布了該公司的在研新藥larotrectinib在臨床1/2期試驗的最新數據。數據表明,larotrectinib在治療攜帶TRK融合腫瘤 (TRK fusion cancer) 的兒童患者時,總體緩解率

(ORR) 高達93%。同時它在中樞神經系統中也表現出療效。

Loxo公司研發的larotrectinib是一種口服的強力TRK抑制劑。這種抑制劑對TRK有很強的選擇性,通過抑制TRK信號通路,larotrectinib可以抑制腫瘤的生長。美國FDA已經授予larotrectinib孤兒藥資格和突破性療法認定。

03

加速研發高血壓新藥

楊森達成2.3億美元大合作!

藥明康德:今日,強生(Johnson & Johnson)旗下的楊森(Janssen)公司宣布與Idorsia達成合作協議,共同開發和推廣在研高血壓藥物aprocitentan及其衍生化合物。

Gottlieb博士在開放評論中告訴委員會說,FDA正在制定一項提案,已經獲批一個適應症的癌症療法,可以通過遞交基於「更有針對性的數據集(如單臂研究)」的補充申請,獲得第二個適應症的批准。

根據合作協議,楊森將向Idorsia支付2.3億美元的一次性里程碑付款。楊森和Idorsia將有共同的開發權。Idorsia處理3期藥物研發和監管提交,楊森處理任何其它適應症的3期研發和提交。

04

禮來重磅新藥獲批治療銀屑病關節炎

藥明康德:近日,禮來(Eli Lilly)宣布美國FDA批准其新藥Taltz(ixekizumab)擴大適應症,用於治療有活躍銀屑病關節炎的成人患者。這也是這款新藥在去年獲批治療中度至重度銀屑病後,對廣大患者群體帶來的另一個福音。

禮來的ixekizumab是一種單克隆抗體,能選擇性地結合白細胞介素-17A(IL-17A),從而抑制它與IL-17受體的結合。在通常情況下,IL-17A這種細胞因子會參與炎性反應和免疫反應。當它與IL-17受體的結合被ixekizumab抑制後,就會減少人體內促炎性細胞因子和趨化因子的釋放,對銀屑病及銀屑病關節炎的病情進行控制。

05

艾伯維銀屑病新藥3期臨床

再獲重要積極成果

動脈網:生物醫藥公司艾伯維(AbbVie)今天公布了其IL-23單抗藥risankizumab治療銀屑病的3期臨床試驗(IMMhance)積極成果。這是評估risankizumab治療銀屑病的第四個、也是最後一個重要3期臨床試驗。

Risankizumab是一種在研化合物,設計為有選擇性地阻礙IL-23與其p19亞基結合。

IL-23是一種有關炎症進程的關鍵細胞因子,被認為與許多慢性免疫介導疾病有關。不久前,這款新藥剛剛公布第三項3期臨床試驗的成果,數據同樣喜人。

06

治療罕見代謝疾病

在研新藥3期獲出色數據

藥明康德:Ultragenyx Pharmaceutical、Kyowa Hakko Kirin、以及Kyowa Kirin

International今天公開了burosumab(KRH23)在成人X染色體連鎖低磷血症(XLH)患者中的積極3期臨床試驗結果。使用burosumab治療48周後,研究觀測到患者血清磷水平正常並且得到維持,以及觀測到身體僵硬,身體功能和疼痛的進一步改善。

投融資

01

美國生物科技公司

Counsyl獲8000萬美元融資

創鑒匯:Counsyl 11月獲得8000萬美元融資,由Pilot Growth Equity、Perceptive Analytics、高盛、Founders Fund、Felicis Ventures聯合投資。本輪融資將用於進一步推廣、擴大基因檢測業務。自2008年成立以來,Counsyl 已獲得約2.38億美元融資。

Counsyl是一家美國基因篩查服務提供商,為成年人和兒童提供早篩服務,以檢測潛在疾病從而為用戶提供健康管理和相關預防措施。

02

基因療法獲A輪4000萬美元

創鑒匯:美國麻薩諸塞州坎布里奇的基因療法新銳Exonics Therapeutics日前宣布,已完成A輪4000萬美元融資,致力於開發新型基因療法治療杜氏肌營養不良(DMD)等神經肌肉基因疾病。本輪投資由The Column Group領投。

Exonics Therapeutics成立於2017年2月,致力於開發SingleCut CRISPR基因技術,旨在修復杜氏肌營養不良(DMD)等其他神經肌肉疾病的致病基因突變。其核心基因編輯技術,獲得了美國德克薩斯大學西南醫學中心的授權許可,是基於公司科學創始人兼首席科學官Eric Olson博士實驗室的研究成果,Eric Olson博士就是來自於西南醫學中心。

03

妙尋醫生獲數百萬天使輪投資

動脈網:妙尋醫生近日完成了數百萬人民幣天使輪融資。本輪融資由東湖眾合天使投資,距離妙尋醫生全新版本上線不到20天。

隨著生活質量的提升,人們對健康的重視程度也越來越高,在求醫過程中希望找到最適合自己的醫生來確診病情,明確診療方案的需求愈加強烈。而目前患者滿足這種需求的方式,一方面只能通過朋友圈打聽,獲取信息的範圍太局限;一方面通過網際網路獲取信息,又存在虛假、同質等問題,加之醫療領域本身的專業性,患者很難在短時間內獲取到對選擇有足夠支撐的信息,從而做出有效的認知判斷。

大政策

01

醫生屢開超常處方可取消處方權

健康界:為提高醫療機構合理用藥水平,控制醫藥費用不合理增長,做好重點監控藥品管理工作,寧夏回族自治區衛計委近日下發的《關於做好醫療機構重點監控藥品管理工作的通知》提出,自治區各市衛計行政部門和自治區級醫院要建立重點監控藥品目錄,建立健全相關獎懲制度。

據自治區衛計委介紹,自治區各市衛計行政部門和自治區級醫院要建立適合本地區、本單位的重點監控藥品管理目錄,主要將輔助性,營養性,臨床易濫用的價格高、用量大的藥品納入重點監控藥品目錄。重點監控藥品目錄應包括:抗菌藥物、補益類中成藥、中藥注射劑、非治療輔助性、營養性藥品、臨床不良反應發生率高、無特殊原因使用量快速增長的藥品和醫院或衛計行政部門認為有必要列入重點監控的其他藥品。

02

《健康保險管理辦法》向社會徵求意見

北京日報:近日,國務院法制辦就《健康保險管理辦法》向社會徵求意見,《辦法》專門提到健康管理服務與醫保合作,明確保險公司應當積極發揮健康保險費率調節機制對醫療費用和風險管控的作用,降低不合理的醫療費用支出。

03

廣東省食藥監局、公安廳

點讚阿里大數據協助打假

人民網廣東:日前,廣東省食藥監聯合廣東省公安廳召開新聞發布會,通報今年網際網路食品藥品違法犯罪領域情況以及介紹案件查辦方面取得的階段性成效。其中,重點提及了網絡銷售假冒「康寶萊」保健食品案件及經營未取得醫療器械註冊證的第二類醫療器械保險套系列案。

新技術

01

中科院科學家在SARS冠狀病毒

起源與進化研究中取得新進展

中國生物技術網:近日,中國科學院武漢病毒研究所專家在SARS冠狀病毒起源與進化研究中取得新進展,專家在我國雲南發現了一處蝙蝠SARS冠狀病毒的天然基因庫,研究揭示了我國蝙蝠攜帶有不同株具有跨種傳播至人群可能性的SARS冠狀病毒,揭示了SARS冠狀病毒可能的重組起源,為相關疾病的預防提供了重要依據。

02

聯合用藥讓腫瘤免疫治療「如虎添翼」

生物探索:2017年11月30日,發表在Cell雜誌上的這項研究,將稱為「5-氮雜胞苷(5-azacytidine)」的去甲基化藥物,和有抑制與癌症發展有關的細胞複製和分裂作用的「HDACis(組蛋白去乙醯化酶抑制劑)」聯合使用,以激發抑癌基因的作用。

這種聯合療法觸發了一個化學級聯反應,增加了免疫細胞對腫瘤的「戰鬥力」,減少了癌基因MYC的作用。基於這些發現,研究人員將會把這種方法實施到非小細胞肺癌晚期患者的臨床試驗中。

03

PD-1抗體首次被證實

可在人類中消除HIV感染細胞

生物探索:12月1日,也就是第30個世界愛滋病日,發表在Annals of Oncology上的這項研究稱,當用nivolumab治療感染了HIV的肺癌患者時,研究者們觀察到了患者體內HIV感染細胞儲存庫(the reservoirs of cells)劇烈而持續的下降。

這些HIV感染細胞儲存庫在大腦、骨髓和生殖道等器官的免疫系統中被發現。它們處於休眠狀態,無法被抗逆轉錄病毒療法以及變弱的免疫系統清除。如果停止治療,病毒會再次開始複製,並感染更多的細胞。科學家們認為,如果能夠找到一種清除HIV感染細胞儲存庫的方法,或許能夠徹底消滅病毒,使治癒HIV患者成為可能。

04

定製分子有望治療DNA重複序列

導致的疾病

生物谷:在一項新的研究中,美國威斯康星大學麥迪遜分校生物化學教授、基因組學教授Aseem

Ansari和同事們開發出一種「分子假體」,即序列特異性合成轉錄延伸因子,並證實這種分子假體能夠有助RNA聚合酶克服弗里德希氏共濟失調中的DNA重複序列對這種酶的阻礙。這種分子假體的一個組分用於確定這些DNA重複序列所在的位置,另一個組分協助RNA聚合酶通過這些重複序列,從而正確地對基因進行轉錄,以及隨後表達出功能性的蛋白。

05

我國科學家解析出DNA修復

關鍵組分Mec1-Ddc2的三維結構

生物谷:蔡教授和他的研究小組利用低溫電鏡技術解析出解析度為3.9埃的Mec1-Ddc2複合物的結構圖。這種複合物是在酵母中發現的,與人ATR蛋白及其細胞信號蛋白伴侶ATRIP存在同源關係。

ATR激酶是負責維持細胞健康的六種蛋白之一。當這種蛋白家族發現問題如DNA損傷時,它們會引發修復這種損傷所需的下游信號。

蔡教授說,「利用最先進的儀器對Mec1-Ddc2進行低溫電鏡觀察獲得了近原子解析度的電子密度圖。」他指出,這種改進後的結構圖證實並拓展了之前的研究結果。

06

靶向作用關鍵蛋白有望開發出

三陰性乳腺癌的新型療法

生物谷:近日,一篇刊登在國際雜誌Genes and Development上的研究報告中,來自美國西北大學的科學家通過研究發現名為SET1B的蛋白質在細胞質中的新功能,同時研究者認為,靶向作用該蛋白調節細胞代謝的角色或有望幫助治療三陰性乳腺癌。

這項研究中,科學家們發現,大部分的SET1B蛋白位於細胞質中,而COMPASS家族中的其它成員則主要位於細胞核中;SET1B對於不同癌細胞的活性至關重要,尤其是人類乳腺癌,當利用CRISPR技術剔除三陰性乳腺癌中的該基因時,癌細胞就無法存活,更有意思的是,剔除SET1B後正常的表皮細胞也會變得健康。

07

新技術有望高效改善化療納米藥物

靶向攻擊癌細胞的效率

生物谷:最近,一項發表在國際雜誌Scientific Reports上的研究報告中,來自卡耐基梅隆大學的研究人員開發了一種新方法,能有效運輸化療納米藥物增加藥物的生物可用性並降低其副作用表現。研究者指出,在化療之前接受FDA批准的營養製劑或能降低患者機體脾臟、肝臟和腎臟中毒性藥物的水平。


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