科學也可以如此靠近

美國兩獨立團隊獲突破!可逆轉惡性突變,有望根除人類基因疾病!

6月
01
2018

2018年6月01日17時 今日科學 環球科學大觀

環球科學大觀

科學的眼光觀世界 富有的思維察明理

最近兩組科學家揭示了一種新的更精確的基因編輯技術,可能有助於我們在化學層面上進行高度定向手術,從而徹底根除基因疾病!

CRISPR-Cas9是第三代基因組定點編輯技術,其以成本低、製作簡便、快捷高效的優點風靡於世界各地的實驗室,成為科研、醫療等領域的有效工具。但是到目前為止,這項技術不能改變單個的鹼基對,只能移除整個基因片段。

美國麻省理工學院和哈佛大學研究團隊對CRISPR-Cas9進行了一項重大改進,開發出一種新的鹼基編輯器,叫做腺嘌呤鹼基編輯器(Adenine Base Editor

ABE)。可以編輯人體細胞中單個RNA鹼基,通過將腺嘌呤的原子重排為類似鳥嘌呤(G),促使AT鹼基對變為GC,從而起到精確改編單個鹼基對並修復的作用,以可編程的、不可逆轉的、有效的和乾淨的方式糾正活細胞基因組中的惡性突變。當針對人類基因組DNA中的某些位點時,此轉化會逆轉與特定疾病相關的突變。

這聽起來似乎有點不可思議。我們知道人類基因中大約有32000個位點的突變與疾病有關,這些位點突變存在於組成我們DNA的化學物質腺嘌呤(A)、胞嘧啶(C)、鳥嘌呤(G)和胸腺嘧啶(T))之間的鹼基對中,而這裡面大約一半的突變可以通過單次互換來解決。結合該團隊設計的其他基因編輯系統BE3和BE4,可以幫助我們解決近三分之二的致病突變。

來自麻省理工的另一個獨立團隊則開發了一種能夠編輯RNA的CRISPR蛋白質,即Cas13。不同於DNA編輯中重排鹼基使基因組結構發生永久性變化,RNA編輯是一種非永久性技術,通過精確的將腺苷改變為肌苷來實現。

在細胞中,RNA作為一種信使,有助於調節我們的基因如何產生蛋白質。這種編輯RNA的新功能開闢了更多的潛在途徑來恢復這種功能,並在幾乎任何一種細胞中進行治療。因為它並不會像DNA編輯那樣把基因本身搞亂,不會對我們的身體功能產生持久的、重大的改變,且仍然可以創造出解決突變的方法。

當然,在這些新方法用於臨床之前需對其安全性和有效性進行評估,仍需較長時間的等待。不過,畢竟治療遺傳性疾病已經向前邁出了重要的一步,期待有一天基因失明、代謝紊亂、帕金森病等疾病會得到根治…


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