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BioWeek一周資訊回顧:2017年,Science「十大突破」揭曉!


2018年6月13日22時 今日科學 生物探索
生物探索本周回顧,塵埃落定!首個「靶向突變」的基因療法獲批上市;重磅!CFDA發布《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》; 3.5億預付款!傳奇生物與「製藥巨頭」達成CAR-T合作;《自然》發布 2017

年度十大人物,生命科學3位入選;Science年度突破發布,單鹼基編輯、基因治療、冷凍電鏡、預印本論文成為熱詞;哈佛大牛入選「Science十大突破」!最新Nature證實:CRISPR有望「攻克」遺傳性耳聾;神奇!BBC:她「聞出」帕金森病,或帶來顛覆性診斷方法;……更多資訊,請跟隨小編一起回顧吧。

產業動態

1塵埃落定!首個「靶向突變」的基因療法獲批上市!

2017年,基因療法領域喜訊連連!12月19日,FDA官網最新宣布,批准基因療法LUXTURNA上市,用於治療一種遺傳性視網膜病變(IRD)。這是美國上市的第一個直接糾正缺陷基因的療法,有著重要意義。

2重磅!答19問!CFDA發布《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》

12月22日,CFDA正式發布了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》。指導原則的適用範圍是什麼?需要進行體外基因修飾/改造的細胞治療產品,使用的基因修飾/改造物質材料的質量要求是什麼?細胞治療產品的非臨床研究評價的總體策略是什麼?能否接受非註冊臨床試驗數據?細胞治療產品如何進行臨床研究分期設計?細胞治療產品的安全性研究有哪些特殊考慮?19個問題答案一一揭曉!

3厲害了!3.5億預付款!傳奇生物與「製藥巨頭」達成CAR-T合作

國內首個按藥物申報的CAR-T療法臨床試驗申請獲受理、擬納入優先審評程序藥品註冊申請,12月「喜事」連連的CAR-T「新秀」傳奇生物又有好消息!21日,製藥巨頭Janssen宣布與傳奇生物達成全球合作與授權協議,雙方將開發、製造和商業化後者的CAR-T藥物候選產品LCAR-B38M。Janssen將支付3.5億美元的預付款!

4好多$!2017年度生物製藥IPO TOP25,中國4家企業入圍(藥明生物、天聖製藥、再鼎、華大)

近日,GEN網站推出「Top 25 Biopharma IPOs of 2017」榜單,盤點了全球IPO業績最佳的25家醫藥企業。其中,有6家是亞洲企業,其中4家來自於中國——藥明生物、天聖製藥、再鼎醫藥和華大基因。

5CDE公布擬納入優先審評程序藥品註冊申請名單(南京傳奇、恆瑞醫藥……)

12月18日,國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心公布了擬納入優先審評程序藥品註冊申請的名單,共計44個。其中南京傳奇、杭州泰格、禮來、吉利德、BMS、正大天晴、恆瑞醫藥等均在列。

62018年備受關注的收購目標,免疫療法熱,簡直是買買買……

2017年即將畫上句號,回顧這一年,產業界10億美元的收購僅僅有6個,交易總額遠低於2014、2015年的高點。全年只發生了兩筆大的收購,:強生公司斥資300億美元收購Actelion;吉利德以120億美元收購了Kite Pharma。

7罕見病藥上市大提速!CFDA發文加快臨床急需藥品有條件上市

12月20日,CFDA官網發布《臨床急需藥品有條件批准上市的技術指南(徵求意見稿)》。根據意見稿,臨床急需藥品有條件批准上市是指對用於治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的創新藥,在規定申請人必須履行特定獲得正規批准的條件下,基於以下情況而批准上市。

8我國首個自主研發CAR-T療法有望在三年內獲批,價格或在10萬元以內

近日,在《第一財經》發表的一篇報導中,有專家預測我國首個自主研發的CAR-T療法有望在三年內獲批,而價格也將會降到人們可承受的範圍內,甚至10萬元人民幣以內。這也將遠遠低於目前的癌症療法中免疫檢查點抗體PD-1治療常規劑量每年15萬美元的成本。

9研發砸錢最多的24家藥企,羅氏第一!

歐盟委員會(EU)日前公布2017年工業研發投入(R&D)排行榜,其中100強企業是以2016年會計年度中研究開發投資額在2400萬歐元以上的2500家企業為對象。據醫藥觀察家網不完全統計,共有24家藥企躋身100強企業,占比近四分之一。

102018即將上市的重磅炸彈藥物TOP10

EvaluatePharma發布的2018 Preview中預測了2018年即將上市的10款用於治療愛滋病、糖尿病、癌症和罕見病領域的潛在重磅藥物,同時也給出了這10款藥物的2022年銷售額預測。

研究動態

11年度最佳!Nature:回看2017,這些照片點亮科學界

一不留神,又到年末歲尾。眼下,科學界各大官網都已開啟「年終盤點」的節奏。近日,《Nature》期刊評選出年度最佳照片,羅列了在2017年展現科學之美、技術之精的美圖,諸如有5億年歷史的古老化石;被放大200倍的豬肉絛蟲;自然光下不可見的花色,等等……

12《自然》發布 2017 年度十大人物,生命科學3位入選

北京時間12月19日凌晨,《自然》雜誌發布了2017年度十大人物——在過去一年裡對科學產生重大影響的十人。其中,生命科學領域,美國Broad Institute的 David Liu、全球首位接受CAR-T療法的兒童 Emily Whitehead、癌症遺傳學家 Jennifer Byrne入選。

13Science年度突破發布,生物7項,單鹼基編輯、基因治療、冷凍電鏡、預印本論文成為熱詞

12月22日,Science雜誌公布了2017年度科學突破,「雙中子星併合引力波事件」(Cosmic convergence)入選BREAKTHROUGH OF THE

YEAR,其它九項(RUNNERS-UP)包括:冷凍電鏡、智人的起源、單鹼基基因編輯、預印本雜誌bioRxiv、廣譜抗癌藥、新類人猿物種、基因治療、270萬年前氣候、中微子探測器。不難看出,生命科學相關內容占據了7項,真的是「風景這邊獨好」。

14哈佛大牛入選「Science十大突破」!最新Nature證實:CRISPR有望「攻克」遺傳性耳聾

因開發出「單鹼基編輯器」,12月19日,哈佛大學David R. Liu教授入選了「Nature 2017年度十大人物」。今天,這一成果又被評為「Science 2017年度十大突破」!也是在本周,這位「大牛」又在Nature雜誌發表了一項基因編輯突破成果!利用攜帶了「魔剪」CRISPR的油脂遞送系統,科學家們成功破壞了導致小鼠耳聾的基因突變。這或將使治療遺傳性耳聾迎來轉折點。

15驚喜!Cell:沉默「垃圾」基因,阻止腫瘤生長

近日,Cell最新發表一篇題為「Oncogenic Role of THOR, a Conserved Cancer/Testis Long Non-coding RNA」的文章揭示了一個長非編碼RNA——THOR,雖然不編碼蛋白質,但是卻對癌細胞有「直接影響」。科學家們最新發現,沉默THOR,可以阻止腫瘤擴增。

16神奇!BBC:她「聞出」帕金森病,或帶來顛覆性診斷方法

英國BBC網站最新的一則報導稱,在丈夫患帕金森病十年前,擁有「超能力」的妻子就聞到他身上有一種「特殊的氣味」。而現在,這位能「嗅出」帕金森病的女性已經用她的「超能力」幫科學家發現了10種關鍵分子,有望為帕金森病的診斷帶來顛覆性的方法。

17首次!Science揭示「第三殺手」帕金森相關蛋白損傷大腦細節

帕金森是一種發病率僅次於阿爾茲海默症的神經衰退性疾病,是威脅中老年人健康和生命的「第三殺手」。最新發表於《Science》期刊的一篇文章首次揭示,與帕金森有關的毒性蛋白的關鍵「罪行」——穿透正常神經細胞的細胞膜,破壞細胞功能。

18Nature子刊:CD4+T細胞表面有這種蛋白,抗癌能力最強!

當下,「過繼性細胞轉移」是治療黑色素瘤和許多血液癌症最有效的方法之一,然而對侵襲性實體瘤(如胰腺癌)並不是很有效。這主要是因為人體內有數百種T細胞,要鑑定出好的「抗癌戰士」非常困難。12月,Nature Communications雜誌上一篇文章帶來好消息,研究人員發現:表面有CD26蛋白質的T細胞,其抗癌能力最強。

19最新Nature子刊!曹雪濤院士課題組揭示病毒感染導致干擾素失能新機制

病毒如何使干擾素失去抗病毒功能而逃逸免疫清除、造成慢性病毒感染疾病?中國工程院院士、中國醫學科學院院長曹雪濤課題組發現,病毒感染能夠通過一種E3泛素連接酶分子以新型作用方式抑制干擾素抗病毒功能而達到逃逸目的,最新出版的《自然﹒免疫學》雜誌發表了該課題組的論文。

20湯富酬/喬傑組發表最新成果:單細胞測序揭示了人類胚胎DNA甲基化動態

12月19日,湯富酬研究組和喬傑研究組合作在《自然遺傳學》上發表最新研究成果。他們利用單細胞DNA甲基化組高通量測序方法,首次在單細胞解析度對人類植入前胚胎髮育過程進行了更加深入的分析,揭示了人類早期胚胎DNA去甲基化和從頭加甲基化的動態變化、父母本基因組差異甲基化等關鍵特徵。

關於BioWeek

為了幫助讀者更好、更深入地了解前沿生物技術研究和生物行業內的成功商業模式。生物探索推出BioWeek資訊回顧欄目。通過匯總生物圈內一周的產業動態和研究前沿,來讓您更充分地認識生物業內的「生態圈」。

End

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