界面新聞界面新聞官方帳號,優質財經領域創作者 記者 | 沈嬌嬌編輯 | 謝欣16月27日,兩家生物科技公司Intellia Therapeutics和再生元(Regeneron)聯合宣布,在研的CRISPR體內基因編輯療法NTLA-2001在1期臨床試驗中獲得積極結果,具有安全性和有效性。 這也是全球首個公布的體內CRISPR基因編輯療法的臨床試驗結果。 這項試驗結果同時發表於國際頂尖醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》。 NTLA-2001療法,是一種體內基因編輯治療,通過脂質納米顆粒(LNP)遞送載體,將攜帶靶向致病基因TTR基因的sgRNA和優化的spCas9蛋白的mRNA序列,遞送至肝臟。 在研究中,NTLA-2001被用於治療一種叫做轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性(ATTR)的嚴重罕見遺傳疾病,該疾病的特征是錯誤折疊的轉甲狀腺素蛋白(TTR)蛋白在組織中逐漸積累,主要是神經和心臟。 臨床數據顯示,在這6名接受治療的患者中,3名患者接受0.1mg/kg劑量,3例患者接受0.3mg/kg劑量。 接受治療28天後,兩種不同劑量的患者血漿種TTR蛋白水平分別平均下降52%和87%。 且未觀察到嚴重不良反應。 Intellia Therapeutics的CEO John Leonard表示,這項臨床試驗結果表明,NTLA-2001可能通過單次注射阻止轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性(ATTR)疾病的發展以及逆轉其破壞性並發症。 該臨床試驗還解決了CRISPR向肝臟遞送的難題,為其他遺傳疾病的治療打開了大門,他還表示,將迅速推進該療法,同時擴大現有研發管線。 國內大眾或許會對Intellia Therapeutics這家公司感到陌生,該公司由2020諾貝爾化學獎得主Jennifer Doudna創立,而Jennifer Doudna獲得諾貝爾獎的理由便是因為其在CRISPR-Cas9基因編輯技術上突出貢獻。 CRISPR-Cas9即基因剪刀技術,是目前最被看好的基因編輯技術。 CRISPR全名為“成簇的、規律間隔的短回文重複序列”,是細菌防禦病毒侵入的一種機制。 相比此前的技術,CRISPR-Cas9技術具有成本低、易上手、效率高等優勢,甚至可以在幾周的時間內改變生命密碼——DNA,使得對基因的修剪改造“普通化”,因此風靡整個生物學界。 利用這些技術,研究人員可以極其精確地改變動物、植物和微生物的DNA。 這項技術對生命科學產生了革命性的影響,為植物育種帶來了新機遇,有望催生創新性癌症療法,並可能使治愈遺傳疾病的夢想成為現實。 諾貝爾化學委員會主席Claes Gustafsson在給Jennifer Doudna和Emmanulle Charpentier頒發2020年諾貝爾化學獎時曾說,基因工具有著巨大的力量,它影響著我們所有人。 它不僅徹底改變了基礎科學,而且產生了新作物,並將導致突破性的新型醫學療法。 而如今,CRISPR技術邁出了臨床試驗的一大步,Claes Gustafsson所期待的“突破性的新型醫學療法”或許不再遙遠。 《諾貝爾化學獎技術走向臨床,首個人體基因編輯療法臨床試驗結果公布》完,請繼續朗讀精采文章。 喜歡 科學報 cn-n.net,請記得按讚、收藏及分享。
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諾貝爾化學獎技術走向臨床,首個人體基因編輯療法臨床試驗結果公布
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