針對近年來青蒿素在全球部分地區出現的「抗藥性」難題，屠呦呦及其團隊經過多年攻堅，在「抗瘧機理研究」「抗藥性成因」「調整治療手段」等方面取得新突破，於近期提出應對「青蒿素抗藥性」難題的切實可行治療方案，並在「青蒿素治療紅斑狼瘡等適應症」「傳統中醫藥科研論著走出去」等方面取得新進展，獲得世界衛生組織和國內外權威專家的高度認可。
青蒿素是從複合花序植物黃花蒿莖葉中提取的有過氧基團的倍半萜內酯，分子式是C15H22O5。中藥青蒿用於治療瘧疾由來已久，晉朝葛洪的《肘後備急方》首次刊載此方。1972年中國科研人員從青蒿（菊科植物黃花蒿Artemisia annua
L.）的葉子中提取出抗瘧有效成分，命名為青蒿素。它的發現是20世紀60年代瘧原蟲對氯喹、奎寧等常用抗瘧藥產生抗藥性以後，抗瘧藥物發展史上的一個新里程碑。
青蒿素為無色針狀結晶，熔點156～157℃，比旋光度<α>D23＋68（無水乙醇）。易溶於氯仿、乙酸乙酯、丙酮、冰乙酸和苯，能溶於甲醇、乙醇、乙醚和熱石油醚，幾乎不溶於冷石油醚和水。化學結構奇特，分子中的過氧基團、縮酮、縮醛、內酯的結構使其化學性質較活潑，易被還原、水解，加熱至熔點以上即迅速分解。
青蒿素對惡性瘧和間日瘧都有效，對抗藥性惡性瘧和兇險的腦型瘧有特效。與已有的抗瘧藥相比，具有速效、高效、低毒的優點。
由於青蒿素在水或油中的溶解度小，無法制成針劑，不便搶救兇險的昏迷病人；此外，口服給藥時，部分青蒿素分解，生物利用度較差，造成殺蟲不徹底、復燃率高的缺點。中國科研人員為研製溶解度大、療效更高的青蒿素類抗瘧藥，對青蒿素的化學結構進行了修飾和構效關係的研究。青蒿素與鈉硼氫反應生成二氫青蒿素。在酸催化下，二氫青蒿素與甲醇生成蒿甲醚，在植物油中的溶解度很大，可製成油針劑。在鹼存在下，二氫青蒿素與琥珀酸酐生成青蒿琥酯，它的鈉鹽可溶於水，可製成水針劑。經過大規模臨床試驗，證明它們的療效超過了青蒿素本身。1987年這兩種青蒿素衍生物作為抗瘧新藥在中國批准；繼而二氫青蒿素片劑和蒿甲醚複方片劑於1992年批准。經過世界衛生組織在其他瘧區的驗證，蒿甲醚油針劑被列入世界衛生組織1997年出版的第9版《基本藥物目錄》(Essential
Medicines List)。青蒿琥酯片劑和蒿甲醚複方片劑分別被列入2000年出版的第11版和2002年出版的第12版《基本藥物目錄》，標誌著中國創制的新藥首次得到國際承認。中國又於1996年批准蒿甲醚膠囊和青蒿琥酯片劑為血吸蟲病預防藥，經過亞非國家多年的臨床驗證，被公認為最佳血吸蟲病預防藥。
