來源 / 新華社
24日，5隻生物鐘紊亂體細胞克隆猴登上中國綜合英文期刊《國家科學評論》封面，標誌著中國體細胞克隆技術走向成熟，實驗用疾病模型猴批量克隆「照進現實」，全球實驗動物使用數量有望大幅降低，藥物研發駛入「快車道」。
「10年攻關+10億美元投入」幾乎是目前新藥出爐的「標配」，然而，即便投入如此之巨，失敗機率仍超90%。科學界認為，根本原因在於缺乏遺傳背景一致的實驗用疾病模型猴。
五隻生物節律紊亂體細胞克隆猴（2018年11月27日攝）。新華社發（中科院神經科學研究所供圖）
獼猴是國際上常用的一種實驗動物。2017年，「中中」「華華」的成功克隆解決了讓野生獼猴遺傳背景一致的問題，卻未能解決疾病模型猴的構建難題。這一次，在嚴格遵循科研倫理的前提下，中科院神經科學研究所張洪鈞、孫強、劉真團隊首次通過敲除「關鍵基因」的方法，獲得5隻生物鐘紊亂嚴重程度不同的疾病猴，而後，他們從中選取了一隻紊亂特徵最為明顯的獼猴作為克隆「原型」，通過採集其體細胞的細胞核，最終獲得5隻克隆疾病猴。目前年齡最大的已超半歲，年齡最小的也已超過3個月。至此，疾病模型猴的構建難題被攻克。
1月22日，在中科院神經科學研究所非人靈長類研究平台保育室拍攝的生物節律紊亂體細胞克隆猴。
業內專家認為，「中中」「華華」的細胞核來自雌性胎猴，而此次5隻克隆猴的細胞核來自雄性青年疾病猴，操作要求更高、實現難度更大，這表明中國體細胞克隆技術走向成熟。
目前，每年全球藥物研發會使用大量實驗動物進行藥物安全性和代謝檢測，還會招募眾多臨床試驗人群做藥效評估。隨著疾病模型猴批量克隆技術不斷成熟完善，未來全球實驗動物的使用數量有望大幅降低，臨床試驗人群服用無效藥物的比例也將大大降低。
1月22日，在中科院神經科學研究所非人靈長類研究平台猴室拍攝的五隻生物節律紊亂體細胞克隆猴的「父親」。
中科院神經科學研究所所長蒲慕明院士表示，下一步團隊將繼續優化「基因修飾+體細胞克隆技術」，研製患有各類腦疾病的克隆猴模型，在基礎研究方面用於繪製「全腦神經聯接圖譜」，在轉化應用方面用於研發更有效的腦疾病治療手段，進一步提升藥物研發效率。
